針對部分高值罕見病藥品未納入醫保專家建議探索建立多元化保障體系
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中國網財經5月20日訊(記者 杜丁)黏多糖貯積癥Ⅰ型稱得上是“罕見病中的罕見病”，在中國已診斷患者只有區區百人。
今日在“第三屆賽諾菲罕見病高峰論壇”上，北京正宇粘多糖罕見病關愛中心主任鄭芋表示，雖然現在針對黏多糖貯積癥Ⅰ型治療的創新藥物已經在中國上市，但全國還沒有一個地區將黏多糖貯積癥Ⅰ型納入罕見病專項保障政策。
除了黏多糖貯積癥Ⅰ型外，戈謝病、龐貝病和法布雷病等溶酶體貯積癥，目前在國內確診的人數也都只有數百人左右，被稱為“超罕見病”。
中國罕見病聯盟執行理事長、中國醫院協會副會長李林康表示，近兩年來，我國在罕見病患者用藥保障上取得了令人歡欣鼓舞的進步，越來越多的罕見病患者因此獲益。但仍有部分疾病，患者數量極少，面臨著“用不起藥”的難題。
“雖然近幾年來，國家醫保目錄對于罕見病領域的支持力度越來越大，但可以預見的是，必然存在部分罕見病醫藥產品，難以納入國家醫保目錄的情況，尤其是患者人數極少的高值罕見病藥品?！北本┐髮W醫學部衛生政策與技術評估中心陶立波研究員表示，在國家醫保的基礎上，探索建立多元化保障體系，為各類罕見病患者提供更完善的保障支持，不失為一條可行之路，更具有為我國的醫療保障事業帶來更多發展和進步的重要意義。
據了解，近些年來，多地已經陸續開啟了罕見病多元化保障體系的地方模式探索。以江蘇省為例，早在2021年7月，包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等溶酶體貯積癥病種被納入了江蘇省醫保報銷范圍，符合條件者最高可獲得90%的報銷比例，大大減輕了患者和家庭的用藥負擔。2023年1月，江蘇省第十四屆人民代表大會第一次會議通過并發布了《江蘇省醫療保障條例》。條例第三十一條指出，江蘇省罕見病用藥保障資金將實行省級統籌、單獨籌資，建立由政府主導、市場主體和社會慈善組織等參與的多渠道籌資機制。這一條例的出臺，為各地罕見病用藥的專項保障探索出了一條新路。
江蘇省人大代表、南京醫科大學附屬兒童醫院黨委副書記、院長張愛華教授表示，近兩年來，江蘇通過為患者人數極少的罕見病建立專項保障機制、將部分罕見病藥品納入醫療保障范圍內、發布普惠型商業補充醫療保險產品、啟動罕見病醫療援助工程江蘇專項等多項舉措，對于如何建設罕見病多元化保障體系已取得了一些經驗，多個患者人數極少的罕見病病種都獲益于此，患者在接受規范化的診療后回歸了正常工作、生活?！拔磥?，我們希望探索發展包括政府主導并單獨籌資的專項保障、醫療救助、政策型商業保險、企業和慈善幫扶等多層次的保障機制，建立罕見病多元保障的‘江蘇模式’，為全國范圍內完善罕見病保障機制總結寶貴經驗?！?/p>
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